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所有白血病患者移植前都需要化疗?进展期MDS异基因造血干细胞移植前或不必化疗

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1分钟秒懂要点

1)骨髓增生异常综合征(MDS)异基因造血干细胞移植前化疗或去甲基化治疗疗效并不优于最佳支持治疗,两组3年无复发生存率相似。

2)即便是经化疗或去甲基化治疗后达到完全缓解的MDS患者3年RFS与接受最佳支持治疗后进行移植的MDS患者3年RFS相当。

3)移植前接受化疗或去甲基化治疗、年龄大、单体核型、诊断至移植时间长是导致RFS低的因素。

研究简介

异基因造血干细胞移植是治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的有效方法。移植前化疗或去甲基化治疗可能会减少移植后复发率,但同时也有增加感染、器官毒性增加的风险,导致无法接受后续的移植治疗。国家血液临床医学研究中心、北京大学血液病研究所团队报道了进展期MDS移植前接受最佳支持治疗疗效与移植前接受化疗结果疗效相当。研究纳入了228例进展期MDS患者。其中162例(71.1%)接受了单倍型移植,66例(28.9%)接受了同胞全合移植。131例(57.5%)在移植前仅接受了最佳支持治疗,49例(21.5%)接受了去甲基化治疗,48例(21.1%)接受了化疗联合去甲基化治疗。在228例中,IPSS评分中危-1、中危-2、及高危的病例分别占42例(18.4%),132例(57.9%)和54例(23.7%)。结果示:接受最佳支持治疗组3年复发率显著低于接受化疗/化疗联合去甲基化治疗组(2.7% vs. 14.7%),但两组非复发死亡率、3年RFS、3年OS均相似。

多因素分析示,最佳支持治疗组比化疗/化疗联合去甲基化治疗组提高OS和RFS,降低复发率,而非复发死亡相似。年龄大、单体核型、诊断至移植时间长是降低RFS和OS的危险因素。年龄大及诊断至移植时间长可增加非复发死亡率。

经过倾向性匹配分析(91例支持治疗组和91例化疗或化疗联合去甲基化组1:1匹配),两组3年RFS相当,分别为81.9%和70.1%;支持治疗组、化疗组、化疗联合去甲基化组3年RFS亦相似,分别为81.9%、67.4%和72.7%。

【研究者解析】

MDS患者在移植前是否需要接受化疗以桥接移植的问题一直存在争议。本研究结果提示,对于进展期MDS患者移植前化疗相比移植前接受最佳支持治疗并未减少移植后复发率,并且两组RFS及OS相似;甚至是化疗后获得完全缓解亦未给预后带来益处。因此,建议对于进展期MDS患者诊断后应尽早接受异基因造血干细胞移植治疗。

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