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Nature重磅​:太神奇!​干细胞竟能成功修复难治性Ⅰ型糖尿病

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随着人们生活水平的提高,糖尿病的发病率日益升高。根据数据显示,2019年,中国糖尿病患病人数约为1.16亿人,已成为全球糖尿病患病人数最多的国家,全国每10人几乎就有1人患糖尿病!给国民的健康造成了巨大威胁。

而众所周知,在糖尿病的两大类型中,Ⅰ型糖尿病和Ⅱ型糖尿病无论是发病机制还是治疗方式都存在巨大差异,而Ⅰ型糖尿病更为严重。因为Ⅰ型糖尿病是由于自身胰岛B细胞功能减退,分泌胰岛素不足导致的,因此,口服药物通常无效,需要终身依赖注射胰岛素来治疗。

更可怕的是,Ⅰ型糖尿病的血糖波动性很大,一旦控制不好,非常容易出现酮症酸中毒等严重的并发症,危机生命,迫切需要更有效的治疗方案。

Nature重磅!干细胞为糖尿病患者带来治愈希望

2021年7月14日,国际知名期刊《Nature》上的一篇题为“干细胞如何修复难治性Ⅰ型糖尿病”重磅研究进展给这部分长期依赖胰岛素的患者带来了更好的治疗选择和希望。

最新的研究表明,Ⅰ型糖尿病患者目前的主要治疗手段为胰岛素,但可怕的是预期寿命也比平均水平低 12 年!

而新的研究进展证实,干细胞的关键特征是它们具有分化成其他细胞类型的潜力,因此如果成功让干细胞分化成胰岛B细胞,将能成功修复难治性一型糖尿病,给病友们带来彻底治愈的希望。快转给身边的糖尿病友们看看这项最新的研究进展吧。

治疗糖尿病的“神话”胰岛素和无法治愈的痛

胰岛素一直是医学上最具变革性的发现之一。1921 年成功分离出这种激素之后,使Ⅰ型糖尿病 (T1D,下文统称TID) 成为一种可治疗的疾病,而不再是一种绝症。然而,人们还是希望这种依赖性的治疗能被更好的治疗方案取代。

太可怕!Ⅰ型糖尿病平均寿命比平均水平低 12 年!

在这里我们先简单科普下,正常人体分泌的胰岛素对于维持血液中葡萄糖的安全水平至关重要。它是由胰腺中的B(β)细胞产生的,B细胞不断检测循环葡萄糖浓度并相应地分泌胰岛素 – 糖水平越高,释放的激素就越多以清除体内的多余的糖份。

然而,在T1D患者中,β细胞会被人体自身的免疫系统破坏。T1D 被认为是再生医学中悬而未决的疾病之一。这是一种自身免疫选择性杀死单一细胞类型的特殊现象。

在 1 型糖尿病中,免疫细胞(红色)攻击胰岛中的 β 细胞(绿色)。图片来源:Ali Asadi(基弗实验室)

糖尿病对人体的两大致命危害

这种通常出现在儿童时期的自身免疫缺陷的病因还不明确,但是两点对人体的重大影响是非常明确的:

1.没有 β 细胞分泌的胰岛素,循环中的糖水平持续升高,这种慢性高血糖会损害血管和神经,导致不良影响的累积,如果不及时治疗,将会导致死亡。

2.虽然目前我们可以通过严密监测血糖和注射胰岛素来减轻 T1D 的影响。但对大多数人来说,这意味着他们的生活需要时刻注意,管理好血糖水平,严重的降低了生活质量,而即便如此,T1D 患者的预期寿命也比平均水平低 12 年!

弗雷德里克·班廷 (Frederick Banting) 因发现胰岛素而获得 1923 年诺贝尔生理学奖,然而他说他的发现并没有提供灵丹妙药——他在诺贝尔演讲的结尾说“胰岛素并不能治愈糖尿病”!

二十年结晶!干细胞成功修复难治性1 型糖尿病!

在7月份Nature上刚发表的这项重磅的研究成果非常振奋人心,因为研究人员已经找到了全新的有望根治这种恶疾的有效武器–干细胞。

早在21世纪初,研究人员就通过移植适合捐赠者的β 细胞成功治疗了 T1D 患者,但遗憾的是因为捐赠者短缺,这种疗法收到了限制。

但是随着医学领域的快速发展,干细胞生物学已经能够在实验室中创建葡萄糖感应、胰岛素分配细胞——提供几乎无限供应替代胰岛B细胞的可能性。

2021年6月,在美国糖尿病协会的年会上公布了一项小型的临床试验,在一项小型临床试验中,接受胚胎干细胞的治疗成功帮助T1D 患者更好地控制了他们的血糖。这项研究成果彻底改变了 T1D 患者的管理,是全球科学家们将近20年的临床研究结晶,或将成为治愈糖尿病的新希望!

新兴的干细胞衍生胰岛可以保护 B细胞免受免疫系统的影响。来源:Nature

未来:创造“无限供应”的“超级”干细胞

干细胞的让医学界感到兴奋的原因之一是它们具有分化成其他细胞类型的潜力。

最初的研究发现胚胎中提取的干细胞非常强大,他们几乎可以分化为任何类型的细胞;此后,研究人员又发现成体干细胞,又称为诱导多能干细胞 (iPSC)可以通过一些信号分子让干细胞沿着特定的轨迹发育,从而达到特定的效果。

对于糖尿病患者来说,干细胞技术的一个巨大吸引力在于,干细胞可以变成连续分裂的细胞系,这种来自单个供体的细胞可以产生数万亿个细胞系。因此干细胞可以直接转化为 β 细胞,自我更新细胞系将提供取之不尽的细胞

目前的研究成果已经非常振奋人心,然而,尽管制造 β 细胞并将其转移到人体中的想法听起来很简单,但困难仍然存在,比如哪些细胞最适合使用、它们应该植入哪里,以及至关重要的是如何确保这些外来细胞免受免疫系统的影响。

当然,针对这些困难,医学界仍在在前仆后继的尝试各种新方法来突破,比如将干细胞疗法胶囊化,免受免疫体统攻击;以及将干细胞袋插入皮肤下方的方式植入,目的也是避免免疫系统攻击等等。

目前,干细胞治疗糖尿病在国内均有大量的临床研究,想进一步了解的病友可以私信干细胞百科小编。

胰腺细胞在一个小袋中。图片来源:ViaCyte, Inc.

如今,干细胞的应用已经非常广泛,涉及到医学的多个领域。干细胞经刺激后可发展为特化的细胞,使替代细胞和组织来源的更新成为可能,从而可用于治疗无数的疾病、身体不适状况和残疾,除了糖尿病,还包括帕金森氏病、Alzheimer’s病(痴呆症)、脊髓损伤、中风、烧伤、心脏病、骨关节炎和类风湿性关节炎。几乎没有一个医学领域是这项发明没有涉及到的。我们期待未来干细胞能够正式用于临床治疗这些人类顽疾。

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