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中肿团队联合MORE Health儿科公益会诊高危神经母细胞瘤患儿

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6岁的莹莹被确诊为神经母细胞瘤 IV期 高危,经过化疗手术放疗后复发。莹莹的病情让父母身心憔悴,也牵动着医护人员的心。MORE Health(爱医传递)的国内外医学团队于2021年6月17日为其进行一场了中外专家的公益会诊。

MORE Health邀请中山大学肿瘤防治中心主任医师、博士生导师、儿童肿瘤科主任张翼鷟教授,美国国家儿童医院实体肿瘤项目主任Dr. Holly Meany参加讨论。会诊由MORE Health首席医学官、前加州大学旧金山分校医学教授Dr. Marc Shuman主持,通过MORE Health医学翻译进行。

远程会诊现场

根据莹莹的病情,中美专家提出了四种可行的方案,分别是化学免疫疗法、放射标记MIBG疗法-131I-MIBG、免疫疗法和靶向疗法。

化学免疫疗法是化疗和免疫疗法相结合的治疗方法,常用于神经母细胞瘤的免疫疗法包括人源化抗GD2单抗(hu14.18K322A)联合化疗和NK细胞治疗、抗原特异性细胞毒性 T 细胞,以及抗GD2-CAR T细胞免疫治疗等。

根据Dr Meany的经验和文献报道,使用化疗联合抗GD2单抗的53名患儿中22名(41.5%)肿瘤缩小或消失,一年生存率(OS)最高可达90%。

MIBG是去甲肾上腺素的功能性类似物,能被交感神经元摄取,放射标记MIBG疗法(131I-MIBG)是根据MIBG对神经母细胞瘤的特异性,将放射性的碘送达肿瘤细胞,进行定点的杀伤。靶向治疗则以ALK抑制剂克唑替尼为主。

经过反复热烈讨论和权衡风险,专家们推荐最可行的治疗方法是使用化学免疫疗法,具体用药是伊立替康和替莫唑胺联合dinutuximab或naxitamab,计划2个周期的化学免疫疗法,然后复查评估治疗反应,如果响应良好,则继续使用化学免疫疗法。

此外专家们还讨论了自体干细胞移植挽救、局部质子治疗的可行性,建议作为上述疗法效果欠佳时的补救措施。

最后,Dr Meany还就近期相关的临床试验做了介绍和推荐,双方专家和MORE Health的医学团队表示将为莹莹继续关注相关的临床研究进展,最大可能地挽救莹莹幼小的生命。

此次会诊是MORE Health儿童专科平台开通后的首个公益会诊案例。根据全球知名医学期刊《柳叶刀》2020年发布的儿童癌症生存报告,预计在未来三十年中,会有超过1300万儿童患上癌症,而其中84.1%都会发生在中低收入国家。

除此之外,基因遗传或者神经、发育造成的重大疾病都是儿童面临的巨大威胁。而神经母细胞瘤作为儿童最常见的恶性实体瘤,高危患者预后仍差,提高中国高危神经母细胞瘤患儿的生存是亟待解决的重大临床问题。

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