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CSCO 2021 CDE专场速递:倡导以临床价值为导向的抗肿瘤新药研发

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*仅供医学专业人士阅读参考

抗肿瘤新药研发工作应当回归患者群体、倾听患者声音。

9月26日,第24届全国临床肿瘤学大会暨2021年CSCO学术年会进入第二天的议程。在上午CDE专场的讨论环节,受邀点评的同济大学附属东方医院李进教授深有感触地讲起一件往事:


在某新药临床试验第一阶段,厂商表示需要一天之内从患者体内抽血80毫升。“那些标准治疗失败的病人,体质都比较差,每一滴血可能都是吃了好几只老母鸡才补了这么一点。”李进教授略带激动的口吻传达出他对此的委婉态度和鲜明立场:如果病人是你爹妈,你怎么给TA做治疗,怎么让TA参加临床试验,用什么药做对照,你现在就怎么做,“永远记住这一点”。

这个小插曲所反映出的患者关爱问题,和国家在今年7月初颁布的《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则(征求意见稿)》不谋而合。这份文件呼吁抗肿瘤新药研发工作回归患者群体、倾听患者声音。


国家药品监督管理局药品审评中心评审员唐凌博士对文件进行了逐条解读,她表示,“以患者为核心,以临床价值为导向”是临床研发的根本,如果能够想明白我们在临床试验中为受试者带来什么,又将为患者带来什么,很多操作中的细节问题是可以找到答案的。

从技术标准到价值导向

唐凌表示,以往的“技术指导原则”旨在介绍技术要求并提出标准——“怎么做”;以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则希望提出一种思考的思路——“怎么想”。相较之下,“怎么想”更加重要,它决定了“怎么做”和“为什么做”,是提出技术标准的重要基础。技术可能会更迭,但“以临床价值为导向”的思考方式会在长时间内指导研发行动。


什么叫“以患者为核心,以临床价值为导向”?唐凌博士指出,它指的是发现患者的需求,通过临床研发解决问题,满足他们的需求,然后通过患者参与、由临床试验来完成答案交出答卷,证明我们的药物确实解决了问题、满足了需求,这样一个发现问题、解决问题、再证明答案的过程。新药研发应该以“为患者提供更优治疗”为原则,所谓“更优”可能是指更有效、更安全、或者更便利等。

提高效率,减少“陪跑”

如何把上述导向落实到研发行动中?唐凌博士与大家分享了她的思考。

抗肿瘤药物研发是一个“知己知彼”的过程,每年国际国内的学术会议都可以看到大量的研究,提醒我们机制的研究大有可为。

精准化治疗是在临床试验中提高药物疗效、提高研发效率的重要方式之一,对患者而言则是降低他们“陪跑”的概率,力争为最合适的患者提供最恰当的治疗。

注重患者体验

提到安全性问题,唐凌博士直言不讳地指出,临床研发的过程中不得不忍受药物不良反应,恶性肿瘤作为致死性疾病,对不良反应的容忍度较高,但是别忘了患者也在忍,所以安全性研究也是“以患者为核心、以临床价值为导向”的题中应有之义。

既然恶性肿瘤呈现出慢性病的特征,那么长期给药也不可避免。在这个过程中,应该注意改善治疗体验和便利性。

唐凌博士举例说:

如果针对某疾病已有多个药物在临床使用,给药频率是7天一次,而新研发药物改为9天一次,给药周期延长的临床价值有多大——到底将增加患者的便利性、还是增加了用药错误的可能性?

再有:通常来说皮下给药会比静脉给药更好,但是对于一个放置了PICC静脉导管装置、正在接受静脉给药化疗的患者,如果新开发一个皮下给药方式的药物和化疗药联用,将会给患者带来便利、还是会让他们多挨一针、多疼一下、增加了感染和出血的风险?这些都是要去考虑的。

关注不同人群的治疗需求,核心问题是谁用药,收集这部人的用药信息,考虑药物上市后他们在临床治疗中的具体需求。


比如,针对肝癌的药物如果不考虑肝功能受损的患者,上市后有多少肝癌患者是肝功能正常、需要用药的?


再比如,多发性骨髓瘤患者往往伴有肾功能损害,如果研发过程中不考虑这部分人的用法用量,未来药物上市后将如何用呢?还有,老年患者往往需要合并用药,如果不考虑DDI的问题,越来越多的老年患者又该如何用药呢?

患者治疗需求的动态变化,往往是从无药可治到有药可治、到有药可选、到更优治疗,如果发生耐药,就将再次限于无药可治的循环。我们的药物研发到底是跟着别人走、还是根据患者的需求先人一步而行呢?

受试者是参与到临床试验、帮助我们完成药物临床开发的,但随访往往会增加他们的负担,因此在临床试验中强调要合理规划随访的时间和地点,既要满足必要的信息收集,同时尽量减少受试者和家庭的负担。事实上,这也是提高受试者依从性、减少脱落率的一个很好的措施,是利人利己的合理做法。

患者是药物研发者最好的老师。临床试验一定要回答和证明,解决了患者的什么需求。

唐凌博士最后指出,“以患者(需求)为核心、以临床价值为导向”这并不是新的概念,早在2015年《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》这份文件中就曾有所提及。改革之下,抗肿瘤药物的研发也迎来快速的发展,“我们的腿跑得快,思想也要跟上”,她说,我们要与时俱进,开展科学有序的肿瘤药物研发。

– End –

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