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一年88万?“广谱”抗癌新药国内获批上市,已有患者完全缓解

2022年4月,就在三个月前一款号称针对25种癌症有效的“抗癌神药”——拉罗替尼正式获得国家药监局的批准上市,当时上市的剂型为胶囊。

近日,拉罗替尼的另一种剂型——口服溶液也正式得到了上市的批准。用于治疗“经充分验证的检测方法诊断为携带神经营养酪氨酸受体激酶(NTRK)融合基因且不包括已知获得性耐药突变,患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的患者,以及无满意替代治疗或既往治疗失败的成人和儿童实体瘤患者”


为啥有了胶囊还要特意上市口服溶液呢?这其实对儿童癌症患者有很大的好处,儿童本身就吃药就比较抗拒,适合成人的药物也不一定适合儿童,儿童吃药常常面临着“吃药靠掰,用量靠猜”的尴尬困局。而口服溶液能提高儿童用药的依从性,用药剂量也更加精准。

一、拉罗替尼有多神?8周肿瘤消失

知名医学期刊《柳叶刀》上刊登了一个关于拉罗替尼神奇疗效的案例,美国一名刚出生的女婴被发现脊柱上存在高级别肿瘤,在两周时间里女婴的病情不断恶化。虽然意识清醒,但由于脊柱里的肿瘤不断扩张压迫神经,女婴全身的张力逐渐减弱、四肢轻瘫越来越严重。

在手术切除部分肿瘤后,病理结果显示为IV级先天性脊髓胶质母细胞瘤,这是一种极为罕见的恶性肿瘤。医生将组织标本送往基因检测公司进行全基因测序组测试后发现,癌细胞内存在特定的NTRK融合,拉罗替尼靶向治疗很可能有用。

女婴在接受拉罗替尼治疗一周后,脊柱上的肿瘤就出现了肉眼可见的缩小。两周后,病灶已经显著缩小,四肢的轻瘫也得到了缓解。在连续治疗8周后,影像学检测结果显示女婴体内没有任何病灶。治疗17个月后,女婴已经和正常婴儿一样开始学习爬行、走路了,体内的肿瘤没有进展和复发。

也就是说,一名刚出生就被确诊癌症的女婴,在接受拉罗替尼治疗后,成功战胜了癌症!拉罗替尼到底是什么药?对待癌症的治疗效果这么好?

二、针对25种癌症有效,64%患者生存期已超4年

简单的说,拉罗替尼是一种用于治疗NTRK融合突变癌症的靶向药,该药针对于存在NTRK突变的患者,不限制患者罹患的是什么类型、部位癌症。

6月,美国临床肿瘤学会(ASCO)大会(相当于肿瘤界的奥斯卡)召开,公开发表了一项数据,研究共选取了25类不同类型的癌症患者参与研究,其中包含软组织肉瘤(43%)、甲状腺癌(11%)、肺癌(10%)、唾液腺(9%)、结直肠癌(7%),合计有269例患者使用拉罗替尼,最终有244名患者可评估。

通过分析数据后发现:

1、总缓解率喜人

所有接受治疗的患者中,总客观缓解率高达69%。中间共有41例(17%)的患者病情稳定,有86%的控制率,生存期超过4年的患者占比达到了64%,最长的用药患者已经达到6年

2、有的人肿瘤消失了

64例(26%)的受试者病情得到了完全缓解(CR),即接受治疗后的影像学检查显示病灶完全消失了。

拉罗替尼的治疗效果如此好,到底适用于哪些癌症患者?是不是所有的癌症患者都有机会可以痊愈?

三、不限癌肿,只认突变,对哪些患者有效?

拉罗替尼是一个不限癌症类型的治疗药物,它只“认”患者体内的基因是否存在NTRK融合。在所有罹患癌症的患者中,存在NTRK基因融合的几率大约只有1%

比较常见的是一些罕见肿瘤先天性婴儿纤维肉瘤、先天性中胚层肾癌、分泌型乳腺癌以及涎腺乳腺样分泌癌等。另外出现频率比较低的还有脑部恶性肿瘤、胰腺癌、黑色素瘤、甲状腺癌以及胃肠道间质瘤等,

虽然NTRK基因融合发生率不高,但是基于中国庞大的患病人群,还是有不少患者能从中获益。

国家新药(抗肿瘤药物)临床试验中心主任教授徐瑞华表示,拉罗替尼具有这两个优点:

1、快速高效持久应答

拉罗替尼起效后可给患者带来快速且持久的缓解,显著改善患者的生存质量。

2、不良反应少

在药物安全性上,拉罗替尼也有很的优势,治疗后产生的不良反应案例很少见,目前临床上并未出现因安全性问题而引起的中断治疗案例。

说了这么多,对于拉罗替尼的治疗效果有了大致的了解,但还有个最重要的问题没有说,那就是拉罗替尼的价格是多少?普通人是否能用得起?

四、价格是多少?进医保了吗?

此前国外发表的数据显示,成年人100mg拉罗替尼口服胶囊的价格为36213.91/月,一年大约需要434566.92美元(按当前的汇率约290万人民币),而一些儿童服用的口服液体制剂价格为每月1.1万美元起,折合人民币约88万元每年。

该药尚未纳入医保,口服溶液需要配合注射器测量处方剂量来服用,一般需要长期服用直至疾病进展或出现不可接受毒性。这个价位的药物对于大部分的普通家庭来说,是个极大的负担。

癌症至今依然是人类无法攻克的难题,但是多一个新药,癌症患者的希望也就多一份,新药上市价格一般都比较贵,也希望它能早点纳入医保惠及经济条件较差的的癌症患者。

参考资料:

[1]罗详冲,刘晶晶,李高峰.拉罗替尼治疗NTRK基因融合阳性癌症患者的研究进展[J].中国肿瘤临床,2019,46(11):575-580.

[2]《拉罗替尼——全球首个包括儿童适应症的不限瘤种实体瘤精准靶向药》.中国医学论坛报.2022-06-24

[3]《徐瑞华教授专访:拉罗替尼上市开创实体瘤精准靶向治疗新纪元》.中国医学论坛报 2022-04-13

[4]《Oncogenic NTRK fusion in congenital spinal cord glioblastoma: sequencing directs treatment》.thelancet.2021-12-11

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