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​重磅!NCCN 发布首个儿童脑瘤指南,医生和家长都要看

儿童脑瘤的首个权威指南来了!

儿童脑瘤是继白血病之后第二常见的小儿恶性肿瘤,也是儿童癌症相关死亡的主要原因。据统计,大约 15% 的颅内肿瘤出现在 19 岁以下的患者中。5年总生存率不到20%。更严重的是,长期以来,儿童脑瘤可选择的治疗方案除了手术放化疗外则寥寥无几,临床上迫切需要权威的指导和更多的治疗方案。

近期,国家综合癌症网络® (NCCN ® ) 发布了新的 专门针对儿科中枢神经系统 (CNS) 癌症的首份临床实践指南。这是继儿童急性淋巴细胞白血病、儿童侵袭性成熟 B 细胞淋巴瘤、儿童霍奇金淋巴瘤和肾母细胞瘤之后的第5个儿童肿瘤相关的 NCCN 指南®。对于儿童脑瘤治疗的指导意义重大!

注:NCCN全称美国国立综合癌症网络(National Comprehensive Cancer Network ),每年都会发布各种恶性肿瘤临床实践指南,已成为全球临床医师遵循和认可的临床治疗标准和参考,意义重大。

NCCN发布首个儿童脑瘤指南,医生和家长都要看!

我想到这些家庭以及他们所经历的一切,我知道我们将必须继续努力,为他们创造更好的生活。这份涵盖高级别胶质瘤的 NCCN 指南是一个重要的开端。整合了跨学科团队所需的复杂信息,包括儿科肿瘤学家/神经肿瘤学家、儿科放射肿瘤学家、病理学家和儿科神经外科医生,因此他们都准备好共同努力提供最有效的诊断和治疗。”–NCCN 儿科 CNS 癌症指南小组副主席,梅奥诊所Anita Mahajan博士

01

建议高级别胶质瘤儿童进行基因检测

NCCN 专门针对患有高级别胶质瘤的儿童进行组织病理学、免疫组织化学和基因检测,并认识到“儿童胶质瘤的潜在分子改变与成人不同”。这些测试对于确定高级别和低级别肿瘤以及寻找具有预后相关性和治疗意义的改变至关重要。

非常值得注意的是,NCCN 明确支持儿童脑瘤的分子分析,因为现在有多种基于 NTRK 融合、BRAF V600E、微卫星不稳定性和肿瘤突变负荷的难治性儿童肿瘤患者的治疗策略。

NCCN 强调了基因检测在让儿科脑癌患者进入临床试验方面的重要性。“NCCN 认为,对任何癌症患者的最佳治疗是在临床试验中,”该指南指出“特别鼓励参与临床试验” 。

值得跟各位父母和儿科医生说的是,早在2017年,美国国家癌症研究所(NCI)及儿童肿瘤学组(COG)就启动了一项名为Pediatric MATCH的试验,这是针对儿童及青少年常见癌症的不同靶向治疗药物的第二阶段试验,将纳入至少八种不同的药物,每种研究药物都针对不同的遗传突变,以为儿童肿瘤患者匹配不同的肿瘤靶向疗法。

此研究中很多前沿药物是首次在儿童中进行检测,包括:

拉罗替尼,larotrectinib-靶向NTRK;

erdafitinib-靶向FGFR;

tazemetostat-靶向EZH2和其他SWI / SNF复合基因;

LY3023414-靶向PI3K / MTOR信号通路;

selumetinib-靶向MAPK信号通路;

ensartinib-靶向ALK或ROS1;

vemurafenib-靶向BRAF;

olaparib-靶向DNA损伤修复缺陷;

palbociclib-靶向细胞周期基因;

ulixertinib-靶向MAPK信号通路。

结果显示:在超过40%的脑肿瘤患者检测和超过25%(其他实体肿瘤,淋巴瘤等)的其他癌症患者中检测到可靶向突变,证明了肿瘤筛查对儿童普通和罕见癌症的治疗意义重大。

目前,针对儿童肿瘤的这些靶点共2种靶向及免疫药物已经获得批准上市。

除了上面获批的药物,还有更多的新药正在研发中,包括RET抑制剂、EZH2抑制剂、PD-1/PD-L1抑制剂等等,大家可以根据当前疾病的发展情况以及分子分型进行选择,也可联系全球肿瘤医生网医学部(400-666-7998)了解详细招募标准,进行入组评估。

此外,NCCN 还建议医生“强烈考虑”胚系基因检测,识别遗传性癌症风险。

02

放射治疗管理原则

放疗是治疗成人肿瘤的重要方式,但避免或减少幼儿辐射的选择非常重要,尤其是 3 岁以下的儿童。这份指南指南提供了来自全国各地的权威专家如何应用当前证据来推荐婴儿、幼儿和青少年的放疗原则。

危及器官

限制条件

耳蜗

D50% ≤35 Gy

眼球

D50% ≤10 Gy

D10% ≤35 Gy

视神经和视交叉

D50% ≤54 Gy

D10% ≤56 Gy

脊髓

D50% ≤26 Gy

D10% ≤57 Gy

脑干

最大不能超过 60 Gy
对于 60 Gy <0.3 cc,平均剂量 <56.1 Gy

如果质子用于非脑干原发预后良好的患者,最大脑干剂量 <56.6 Gy

D50% <52.4 Gy

垂体/下丘脑

平均剂量 <25 Gy

海马

平均 <30 Gy

颞叶

不超过 1 cc 超过 60 Gy,最大剂量 65 Gy

未受累的大脑

不超过 1%

晶状体

尽可能低

需要提醒各位家长的是,如果需要放射治疗,可考虑质子治疗,由于「质子放射治疗」具备能够减少散射剂量的优势,可说是未来儿癌放射治疗必然的趋势。在欧美等先进国家癌症中,儿癌对质子治疗的接受度可说是最高多的。由于小朋友们快速的生长发育,身体对放射剂量造成的副作用较为敏感,因此质子的好处在儿癌格外凸显。

第一,质子治疗更精准。医生可以控制质子释放大部分抗癌能量的位置。当质子束进入身体后剂量释放缓慢上升,在射程末端释放最高能量,形成一个剂量高峰即布拉格峰(Bragg Peak),可精确瞄准肿瘤靶区,峰值过后剂量则急速下降至趋于零。

第二,降低二次肿瘤的发病率。以头颈肿瘤为例,常规放疗比质子治疗的辐射剂量高出25Gy,这意味什么呢?25Gy=你做了12500头颈CT,增加96%罹患二次肿瘤的风险!减少肿瘤复发,发生二次肿瘤对于儿童肿瘤来说是一个严重问题,影响晚期生存质量,而质子治疗大大降低了这种可能性。

此外,哈佛大学的一项研究就证实,质子治疗可以减少所有年龄段的第二种癌症,尤其是对儿童肿瘤患者有益,因为他们在接受放疗后的体内积累的辐射量会在未来的数十年引发第二种癌症,据统计,在儿童中,X射线疗法会使第二种癌症发病率增加600-1,000%!这对于希望生存10年或更长时间的患者尤为重要。

03

全身治疗原则(强烈鼓励参与临床试验)

现在,我们有很多的治疗选择。肿瘤学家可以更精准地选择具有更好结果和更好耐受性的疗法,对患者来说更是一件好事。越来越多儿童肿瘤患者将在科学指导和精准医疗指导下,获得更长的生存期甚至达到临床治愈。

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