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治疗2个月肿瘤缩小91%!检测到这一靶点就有救了

试想,一个刚出生的婴儿身患恶性肿瘤,他的生存几率能有多大?成人都无法抵抗的病魔,刚刚降生的婴儿如何能逃过魔爪。

然而,现代精准医学已经为众多处在绝望的家庭带来生存奇迹!

出生一个月确诊恶性肿瘤,新药物治疗2个月肿瘤缩小91%

M女士和丈夫在喜悦中迎来了他们的第一个孩子,一个“健康”可爱的男孩,除了在左侧小腿有一个明显的红色肿块,一切都是完美的。然而这个“来者不善”的红色肿块却以惊人的速度生长,最终经过详细检查,医生告诉他们这是一种非常恶性的肿瘤-婴儿纤维肉瘤

医生说婴儿纤维肉瘤(IFS)是一种罕见的儿科癌症,也是最常见的一种软组织肉瘤,常规的治疗方式只有手术和化疗,预后极差,并且极易复发。

对于这个刚满月的小婴儿,医生说因为肿块已经超过了5公分,有网球那么大,而且位置复杂,无法手术,治疗方案非常棘手。

医生建议对肿瘤组织进行全基因组测序,看看是否有可用的靶向治疗方案。

当检测结果出来的那一刻,医生们的眼前一亮,他们知道这个孩子有救了。因为基因检测报告里写着ETV6-NTRK融合阳性,这意味着他能参加一项“治愈系”新药-拉罗替尼的临床试验。这款药物自问世以来就引起了巨大的轰动,总是能在存在NTRK融合的患者身上出现奇迹,医生们希望这款药物这次拉罗替尼也能让这个孩子重生。

正式开始接受拉罗替尼(larotrectinib)治疗后,令医生震惊的是,这款药物的起效时间非常快,这颗巨大的肿瘤就以肉眼可见的速度迅速消退,治疗2个周期后,肿瘤缩小了91%

治疗2个月肿瘤缩小91%!检测到这一靶点就有救了

医生兴奋的告诉M女士,这款药物再一次为他们的孩子创造了奇迹。他们的孩子有机会接受根除手术了。

在孩子8个月大的时候,也就是接受拉罗替尼治疗的第6个周期,医生将已经缩小到只有0.5公分的肿瘤顺利根除,获得了完全病理缓解,这意味着,孩子的体内已经没有任何病灶,术后2个月,停止了拉罗替尼的治疗。

故事的结局很圆满,现在这个曾经命悬一线的婴儿已经长成4岁的帅小伙,并且在停药至文献发表时的35个月时,他仍然没有任何疾病复发的迹象,神经认知发育正常。他和所有正常的4岁孩子一样,走路,跑步,上幼儿园,生命正在灿烂的绽放。

(注:为保护患者隐私,文中均使用化名,病情及治疗经过略有删减,想查看原文献的可以点击文末链接。)

近100%婴儿纤维肉瘤存在NTRK融合,检测到就有救了!

2018年底,随着“治愈系”抗癌神药拉罗替尼的震撼上市,部分儿童肿瘤患者也迎来了春天,因为这款针对17种实体瘤有效的药物专门在儿童肿瘤种种做了临床试验,进一步被证实该药在部分儿童癌症患者达到了93%的治疗应答!而使用这个药的前提就是需要有NTRK融合。

这个药物无疑给儿童肿瘤患者,尤其是婴儿纤维肉瘤带来了“治愈”的希望,为什么这么说呢?

首先,经过临床证实,这款药物对NTRK阳性的儿童肿瘤患者有效率高达93%;

其次,NTRK融合频率非常低,比如说在常见的肺癌中,只有0.2-3.3%,即使效果好也不是谁都能用的,然而,这种罕见的突变却在91%~100%的婴儿纤维肉瘤中存在,这意味着,几乎所有婴儿纤维肉瘤都存在这个突变,一旦检测结果为阳性,使用拉罗替尼治疗,就有希望达到很好的治疗效果!

因此,确诊婴儿纤维肉瘤后一定要做基因检测,婴儿纤维肉瘤中常见的融合类型是 ETV6-NTRK3。

(注:做了基因检测的病友可以拿出报告看看,一旦存在NTRK融合,可以马上发送报告解读。)

治疗2个月肿瘤缩小91%!检测到这一靶点就有救了

可治疗25类癌症!传奇抗癌药拉罗替尼已在中国上市!

相信很多病友都对大名鼎鼎的传奇抗癌药拉罗替尼有所耳闻,这款药物在2018年美国上市的时候,曾引起了全球轰动,因为这是全球首款不区分肿瘤来源的靶向药物,已经帮助了世界各地成千上万的肿瘤患者,从刚出生的婴儿到晚期患者,它创造的生存奇迹仍在不断刷新。

国内的病友在苦苦等待4年后,2022年4月13日,全球首个不区分肿瘤来源的广谱靶向药-larotrectinib(硫酸拉罗替尼胶囊,Vitrakvi ®,下文统称拉罗替尼)终于获得中国国家药品监督管理局批准正式上市,用于治疗患有NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者!同时也有了响当当的大名-维泰凯®。近日,另一种剂型——口服溶液的相同适应症也正式得到了上市的批准,但是溶液剂型能提高儿童用药的依从性,用药剂量也更加精准,让深受病痛折磨的儿童也有了更多的治疗选择。

该药的最大看点在于,它是一款针对特定基因突变,而不针对特定癌症种类的抗癌新药。因此,只要基因检测存在有NTRK的融合,不管是什么类型的癌症,不论早期还是晚期,不论成人还是儿童,都可以尝试拉罗替尼。

研究证实在成人和儿童肿瘤中,NTRK融合存在于25种不同的肿瘤类型,最常见的是:软组织肉瘤(STS [43%],包括婴儿纤维肉瘤 [18%] 和其他 类型[25%])、甲状腺(11%)、肺癌(10%)、唾液腺(9%)和结肠直肠(7% )等。肺癌患者中最常见的是 TPR-NTRK1融合。

一年省下260万!国内肿瘤患者接受治疗的机会来了

不得不说,拉罗替尼对于一些特定患者的临床效果惊人,但是患者最关心的价格又如何呢?

目前,口服胶囊形式的Larotrectinib在美国的定价为每月32,800美元,每年393600美元(约260多万人民币),此价格对于患者来说,堪称天价。

而自从拉罗替尼在国内上市的消息公布以来,大家也在猜测国内的价格会不会降低?

虽然目前还没有确切的消息,但是我们期待拉罗替尼在国内的价格能降到病友们可承受的范围内,给更多的患者带来“治愈”的机会。

值得庆幸是,中国的癌症患者迎来了好时代!目前拉罗替尼针对成人实体瘤和儿童实体瘤的两项试验仍在国内进行临床招募,已经有大量NTRK融合的患者通过全球肿瘤医生网医学部成功入组并接受抗癌新药治疗,成功逆转了病情,我们希望有更多的病友知道这个好消息,有更多的病友能够获益于这些新型的抗癌药物,战胜癌症!

参考资料:

https://www.ajmc.com/view/diagnosis-and-management-of-trk-fusion-cancer

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