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14天肿瘤迅速缩小!首款不限癌种明星药拉罗替尼已在中国上市

5年前,看着包绕在女儿足底的带着密密麻麻血管网的大肿瘤,像是马上要将女儿吞噬一样。而如今,她的女孩已经6岁多了,重要的是,她已经没有肿瘤的迹象了。从刚出生的婴儿到全身转移的晚期患者,全球首款不限癌种靶向药拉罗替尼的问世,已经为世界各地癌症患者创造了奇迹。

手术进展,化疗失败陷入绝境!首款不限癌种靶向药2周击退肿瘤

Anna在1岁的时候,足底出现一个隆起的包块,父母带她去医院做了详细的检查,医生告诉他们,Anna脚上长的是一种恶性程度极高的肿瘤–婴儿纤维肉瘤。这是一种非常罕见的癌症,可以出现在身体的任何部位,在美国,每年仅有20例左右儿童确诊。

更糟的是,由于肿瘤包绕了Anna的整个足底,占到了整个脚掌的2/3,无法手术,并且基因检测没有找到有意义的突变。

Anna只能先接受化疗,但不幸的是,病情开始迅速进展,医生只能切除部分肿瘤,很快出现复发,再切除…

医生为Anna调整化疗方案后,肿瘤控制稳定,但20个月后,Anna面临到了更大的生存挑战。

她的肺部出现了转移,手术将肺部的病灶全切除后,又发现癌症已经转移到了脑部,此时,足底的肿瘤也再次进展,肿块明显隆起…

脑部手术时,肿瘤破溃出血,手术后,Anna出现了严重的并发症,无法睁眼,肢体痉挛,并且术后仅3周,脑部的病灶就复发了,这一切的迹象都表明,肿瘤在迅速的吞噬着Anna…

面临这样棘手的情况,医生再次用肺部手术的组织进行了基因检测,结果出来后,医生兴奋的告诉Anna的父母,孩子有救了,她存在TPM3-NTRK1融合!针对这种特定的特变类型,一款名为 larotrectinib (拉罗替尼,Vitrakvi®; 代号LOXO-101) 的药物已上市,大量NTRK融合的患者接受治疗后,肿瘤大幅消退。这也是Anna最后的希望。

接受拉罗替尼治疗后仅14天,Anna的病情出现了迅速的好转,足底那巨大而恐怖的病灶以肉眼可见的速度缩小;3周后,脑部病灶缩小;令人难以置信的是,5个月时,Anna足底的大肿瘤已经完全消失,肺部也没有复发的迹象。如今,在接受拉罗替尼治疗2年后,Anna已经是个6岁半的漂亮女孩,曾经手术的创伤后遗症也在好转,希望她能够早日完全康复,踏入校园,开启她全新的精彩人生。

(注:为保护患者隐私,文中部分使用化名,病情及治疗经过略有删减,想查看原文献的可以点击文末链接。)

首款不限癌种明星药拉罗替尼已在中国上市!

拉罗替尼带来这个治疗奇迹并不是个例,这个全球首款不区分肿瘤来源的靶向药物的问世已经帮助了世界各地成千上万的肿瘤患者。

值得所有中国病友们振奋的是,2022年4月13日,全球首个不区分肿瘤来源的广谱靶向药-larotrectinib(硫酸拉罗替尼胶囊,Vitrakvi ®,下文统称拉罗替尼)终于获得中国国家药品监督管理局批准正式上市,用于治疗患有NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者!

14天肿瘤迅速缩小!首款不限癌种明星药拉罗替尼已在中国上市

研究证实,拉罗替尼可治疗成人和儿童肿瘤25种存在NTRK融合的不同的肿瘤类型,最常见的是:软组织肉瘤(STS [43%],包括婴儿纤维肉瘤 [18%] 和其他 类型[25%])、甲状腺(11%)、肺癌(10%)、唾液腺(9%)和结肠直肠(7% )等。因此,只要基因检测存在有NTRK融合,不管是什么类型的癌症,不论早期还是晚期,不论成人还是儿童,都可以尝试拉罗替尼。

(注:做了基因检测的病友可以拿出报告看看,一旦存在NTRK融合,可以马上联系全球肿瘤医生网医学部。)

1年260万?国内患者如何接受治疗?

不得不说,拉罗替尼对于一些特定患者的临床效果惊人,但是患者最关心的价格又如何呢?

目前,口服胶囊形式的Larotrectinib在美国的定价为每月32,800美元,每年393600美元(约260多万人民币),此价格对于患者来说,堪称天价。国内的价格暂未公布。

值得庆幸是,中国的癌症患者迎来了好时代!目前拉罗替尼的临床试验仍在国内进行临床招募,大量的患者通过全球肿瘤医生网医学部成功申请接受新药治疗,成功逆转了病情,我们希望有更多的病友知道这个好消息,有更多的病友能够获益于这些新型的抗癌药物,战胜癌症!

比如国内IV期肺癌患者M女士,基因检测显示NCOR2-NTRK1融合,成功入组拉罗替尼在国内的临床试验,成为了国内首批吃螃蟹的幸运儿,免费接受这款药物的治疗,每年剩下了超260万的治疗费!

Larotrectinib的批准反映了使用生物标志物指导药物研发和靶向递送药物领域的重大进展。此外,多款针对NTRK的药物临床证实效果显著,并且都是广谱抗癌药物,对很多不同肿瘤都有效,因此需要提醒大家的是,即使是标准治疗方案失败,也可以尝试进行基因检测,一旦存在ALK,ROS1,NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合,有望获得宝藏之“钥”!也期待这些药物能早日获批纳入医保,给更多的病友带来希望!

参考资料:

https://www.sciencerepository.org/targeted-therapy-using-the-selective-tropomyosin-kinase-receptor-inhibitor_COR-2021-3-103#_

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