无论是什么恶性肿瘤，早期还是晚期，基因融合是哪种亚型，肿瘤都有可能缩小，近年来，广谱抗癌药恩曲替尼的问世为曾经无药可治的罕见肿瘤类型带来新的希望。临床数据显示，恩曲替尼在治疗 19 种不同类型的 NTRK 融合阳性实体瘤方面显示出57%的客观反应！

胸部肿瘤大幅消退，明星靶向药恩曲替尼首次成功治疗胸腺瘤

50岁的M先生身体一向健康，没得过什么大病。2018年突然出现了呕吐和持续几小时的腹痛，并且还出现了右下腹中度压痛，这是阑尾炎的典型症状之一，因此医生当时怀疑是阑尾炎。经过进一步的检查发现，M先生的影像显示阑尾并没有异常，而意外发现右侧胸腔里有多个内有多个肿块，其中一个已经有网球那么大（ 5.8 cm）。此外，在前纵隔也发现多个肿块，最大的达5.2厘米。

M先生和家人都感到很诧异，因为在确诊之前从未出现任何咳嗽、呼吸困难、胸痛或与胸部占位性病变相关的症状。

经过病理检测确认，M先生得的并不是最常见的肺癌，而是是一种非常罕见的胸腺肿瘤，更糟的是已经转移到纵隔淋巴结，意味着已经到了Ⅳ期，临床治疗的手段非常有限。

为了控制病情的恶化，M先生接受了化疗，幸运的是化疗方案起效了，2个周期的治疗后，肿瘤有了显著缩小，但是杀敌一千自损八百，M先生无法耐受严重的副作用，坚持拒绝继续治疗。

为了寻求比化疗更好的方式，医生为M先生进行了基因组测序测序，寻找副作用更小的靶向治疗方案，结果出来后，医生惊喜的告诉M先生，他的基因存在一种罕见的融合类型EIF4B-NTRK3融合。在全球范围内，两种 药物已被批准用于 NTRK 融合阳性癌症：拉罗替尼（larotrectinib VITRAKVI™) 和 恩曲替尼（entrectinib ROZLYTREK™)。其中，恩曲替尼具有很强的活性。临床数据证实，在19类患有各种实体瘤类型的患者中，恩曲替尼的总体反应率（ORR）为 57%，其中7% 的患者肿瘤全部消失，达到完全缓解（CR），还有 45% 的患者获得了超过一年的持久反应。

M先生也因为存在这一钻石靶点在2019年顺利接受了全新抗癌药物恩曲替尼的治疗。

幸运的是，M先生对这款药物的耐受良好，治疗10 个月的胸部 CT 扫描结果表明，胸部肿瘤大幅消退。

横跨14类癌症！广谱抗癌药恩曲替尼已在中、美上市

相信大家看完上面的案例，都想了解下这款针对特定靶点有着卓越疗效并且具有强效抗脑转效果的靶向药。

据全球肿瘤医生网专家介绍，恩曲替尼是一种具有中枢神经系统活性的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），能够穿过血脑屏障，是临床上唯一一种被证明针对原发性和转移性脑疾病具有疗效的TRK抑制剂，并且没有不良的脱靶活性。

2019年，恩曲替尼正式在美国获批上市。

2022年7月29日，针对14类癌症有效的广谱抗癌药恩曲替尼胶囊（Rozlytrek，Entrectinib，RXDX-101）终于在国内获批上市，用于治疗成人及12岁以上儿童患者NTRK融合阳性、初始治疗后局部晚期或转移性实体肿瘤！中国病友迎来暨拉罗替尼后的第2款不限癌种靶向药，同时它也有了响当当的中文大名–罗圣全®。

恩曲替尼的获批数据显示：在NTRK融合阳性实体瘤患者中，entrectinib（恩曲替尼，RXDX-101)的客观缓解率ORR（肿瘤缩小）为57.4%，并且在横跨10种不同类型肿瘤中均观察到了客观缓解（肿瘤缩小）。存在脑转移的患者中，entrectinib的颅内客观缓解率ORR为54.5%，其中超过1/4实现完全缓解（病灶全部消失）。

近期更新的综合分析覆盖了14 种肿瘤类型和至少 30 种不同组织学亚型的 121 名成人患者，中位随访时间为 25.8 个月。结果不负众望，可评估患者的总客观缓解率（ ORR ）为 61.2%。令研究人员惊喜的是，其中19 例患者出现了完全缓解，这意味着影像学证实他们的靶病灶已完全消失！55 例部分缓解。此外，对于临床中非常棘手的脑转移，恩曲替尼也展现出了强大的入脑活性。11 名盲法独立中心审查评估的基线存在脑转移的患者，颅内病灶的客观缓解率（ ORR ）高达为63.6%（95% CI，30.8-89.1），中位颅内疾病控制时间为 22.1 个月，将近两年！这再次证实了entrectinib 对实体瘤及脑转移患者具有确切的疗效！

关于恩曲替尼大家一定要知道的5点（价格、适应症…）

一，药品信息

通用名：Entrectinib

获批适应症：

1.NTRK基因融合阳性的晚期复发实体瘤的成人和儿童患者。原文链接：刚刚！又一款“不限癌种”抗癌新药在中国获批！横跨14类癌症！

2.ROS1阳性非小细胞肺癌成人患者。原文链接：批了！中国ROS1+肺癌患者终于迎来第2款靶向药！

研发公司：由生物制药公司Ignyta研发，2017年年底被罗氏耗资17亿收购。

上市时间及国家：

2019年6月18日，经PMDA批准在日本上市

2019年8月16日，经FDA批准在美国上市

2022年7月29日，经NMPA批准在中国上市

剂型：口服胶囊100/200mg

二，哪些患者可以使用？

这个靶向药不仅疗效显著，还是广谱抗癌药物，对很多不同肿瘤都有效！这也这个药品这么吸引眼球的原因。

在实验中，这些患者肿瘤类型包括14种不同的肿瘤：结直肠癌，非小细胞肺癌，胰腺癌，软组织肉瘤，乳腺癌，甲状腺癌，神经系统肿瘤，妇科肿瘤，分泌型乳腺癌，胆管癌。

即使是标准治疗方案失败，也可以尝试进行基因检测，一旦存在NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合，或者肺癌患者存在ROS1阳性，就可以使用这款有效率超高的“治愈系”抗癌药。

三、恩曲替尼多少钱？

目前，Rozlytrek在美国的癌症治疗价格每月17050美元，几乎仅为竞争对手Vitrakvi的一半，但每年花费仍需204,560美元。此价格对于患者来说，仍堪称天价。

2022年11月初，随着恩曲替尼在全国多地药房正式上架，国内病友们关注的价格也公布了，税后为37000元/盒，规格为200mg×90粒/盒。

虽然恩曲替尼在国内的价格远远低于美国，但对于很多病友还是无法承担，我们也希望这款药物早日纳入医保，给更多的患者带来“治愈”的机会。

四、国内的患者如何接受治疗？

目前恩曲替尼已在国内多地药房出售。

好消息是，目前恩曲替尼针对NTRK实体瘤的试验仍在国内进行临床招募，已经有大量NTRK融合的患者通过全球肿瘤医生网医学部成功入组并接受抗癌新药治疗，成功逆转了病情，我们希望有更多的病友知道这个好消息，有更多的病友能够获益于这些新型的抗癌药物，战胜癌症！

除了拉罗替尼和恩曲替尼，还有多款美国及中国自主研发的NTRK抑制剂正式在国内获批开展临床试验。

精准医学已经为曾经难以治疗的各类癌症患者提供的新治疗选择。除了恩曲替尼，国内外近20款针对NTRK的药物临床证实效果显著，并且都是广谱抗癌药物，对很多不同肿瘤都有效，因此需要提醒大家的是，即使是标准治疗方案失败，也可以尝试进行基因检测，一旦存在ALK,ROS1，NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合，有望获得宝藏之“钥”，打开一扇全新的希望之门！

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